एक बार के जीन थेरेपी उपचार ने प्रारंभिक परीक्षण में हंटिंगटन की बीमारी की प्रगति को धीमा करने में उल्लेखनीय सफलता दिखाई है, एक प्रेस विज्ञप्ति के अनुसार यूनिवर्सिटी कॉलेज लंदन (यूसीएल)।
प्रायोगिक उपचार, जिसे एएमटी -130 कहा जाता है, ने शोधकर्ताओं के अनुसार, मानक देखभाल पर उन लोगों की तुलना में उच्च खुराक प्राप्त करने वाले रोगियों में तीन वर्षों में रोग की प्रगति को 75% तक कम कर दिया। हालांकि ये शुरुआती परिणाम आशाजनक हैं, वे प्रारंभिक हैं और उपचार अभी भी संभावित एफडीए अनुमोदन से दूर हो सकता है, 2026 में अपेक्षित जल्द से जल्द आवेदन के साथ।
“यह परिणाम सब कुछ बदल देता है,” यूसीएल के प्रोफेसर एड वाइल्ड ने प्रेस विज्ञप्ति में कहा। “मेरे रोगियों में से एक जिन्हें बीमारी के कारण सेवानिवृत्त होना था, वह भी काम पर लौटने में सक्षम है।”
गेटी इमेज के माध्यम से विज्ञान फोटो लाइब्रेरी
हंटिंगटन की बीमारी लगभग 100,000 अमेरिकियों को प्रभावित करती है और तब होती है जब एक दोषपूर्ण जीन मस्तिष्क की कोशिकाओं को नुकसान पहुंचाने के लिए विषाक्त प्रोटीन का कारण बनता है। प्रभावित माता -पिता के बच्चों के पास प्रेस विज्ञप्ति के अनुसार, स्थिति को विरासत में प्राप्त करने की 50% संभावना है। यह बीमारी आम तौर पर मध्य-मध्यस्थता में दिखाई देती है, जिससे आंदोलन, स्मृति और मनोदशा के साथ समस्याएं पैदा होती हैं, और आमतौर पर 15-20 वर्षों में आगे बढ़ती है।
शोधकर्ताओं ने कहा कि नई चिकित्सा मस्तिष्क को विशेष आनुवंशिक निर्देश देने के लिए एक हानिरहित वायरस का उपयोग करके काम करती है। ये निर्देश मस्तिष्क की कोशिकाओं को नुकसान पहुंचाने वाले हानिकारक प्रोटीन को बंद करने में मदद करते हैं। वर्तमान उपचारों के विपरीत जो केवल लक्षणों का प्रबंधन करते हैं, एएमटी -130 को एक बार के उपचार के लिए डिज़ाइन किया गया है जो जीवन भर रहता है।
यूसीएल में परीक्षण के लिए लीड वैज्ञानिक सलाहकार प्रोफेसर सारा तबरिज़ी ने कहा, “मैं रोमांचित हूं कि इस अध्ययन ने रोग की प्रगति पर सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण प्रभाव दिखाया।” उन्होंने कहा कि उपचार रोगियों को “दैनिक कार्य को संरक्षित करने और उन्हें लंबे समय तक काम करने में मदद कर सकता है।”
अध्ययन में 29 मरीज शामिल थे, जिनमें 12 को तीन वर्षों में दवा की उच्च खुराक मिली थी। वैज्ञानिकों ने मस्तिष्क स्कैन के माध्यम से और मस्तिष्क कोशिका क्षति के संकेतों के लिए स्पाइनल द्रव का परीक्षण करके उपचार की सफलता को मापा, जिसने महत्वपूर्ण सुधार दिखाया।
जबकि परिणाम उत्साहजनक हैं, विशेषज्ञों ने सावधानी बरतें कि बड़े अध्ययन की आवश्यकता है। उपचार को सीधे प्रभावित क्षेत्रों में चिकित्सा देने के लिए जटिल मस्तिष्क सर्जरी की आवश्यकता होती है। इस चुनौती के बावजूद, शोधकर्ताओं ने बताया कि रोगियों ने प्रबंधनीय दुष्प्रभावों के साथ प्रक्रिया को अच्छी तरह से सहन किया।
यदि अनुमोदित किया जाता है, तो एएमटी -130 वास्तव में हंटिंगटन की बीमारी को धीमा करने के लिए पहला उपचार बन जाएगा, बजाय इसके लक्षणों का इलाज करने के। हालांकि, एफडीए की मंजूरी के लिए मार्ग में आमतौर पर सुरक्षा और प्रभावशीलता दोनों को सुनिश्चित करने के लिए कई साल का अतिरिक्त परीक्षण और समीक्षा होती है।
निष्कर्ष अभी तक एक मेडिकल जर्नल में प्रकाशित नहीं किए गए हैं और अभी तक अन्य चिकित्सा विशेषज्ञों द्वारा वीटेट नहीं किया गया है, लेकिन अगले महीने एक प्रमुख चिकित्सा सम्मेलन में प्रस्तुत किया जाएगा।
